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1月18日下午，國家醫(yī)保局公布了2022年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整情況。本輪調(diào)整，罕見病藥物成為一大看點。

罕見病由于患者人群少且單價昂貴，本次醫(yī)保目錄調(diào)整有意向罕見病藥物傾斜，如可以申報的藥品，不要求必須是在2017年之后獲批上市的。

從前期通過初步形式審查的申報藥品名單看，就一共涉及了19個罕見病藥物，具體涉及賽諾菲、諾華、羅氏、武田、百濟神州等企業(yè)，覆蓋法布雷病、龐貝病、戈謝病、肺動脈高壓、脊髓性肌萎縮癥（SMA）等罕見病。這些產(chǎn)品，超過一半的年治療費用在30萬元以上。

對于患者而言，若價格高昂的罕見病藥物通過醫(yī)保談判可以納入醫(yī)保報銷的話，可以減輕治療費用負擔。

目前醫(yī)保局公布的結(jié)果看，上述19個產(chǎn)品，僅有7個罕見病用藥被成功納入醫(yī)保目錄。值得一提的是，上一年的醫(yī)保談判來看，也是有7個罕見病用藥談判成功。

11月18日下午，武田中國宣布，該公司新增三款創(chuàng)新藥物列入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》，其中罕見病全球創(chuàng)新藥拉那利尤單抗注射液屬于遺傳性血管性水腫治療藥物，遺傳性血管性水腫是一種罕見遺傳病，主要發(fā)作特征為反復(fù)發(fā)生的局部皮下或粘膜水腫，75%患者在10-30歲期間首次發(fā)作。大多數(shù)遺傳性血管性水腫患者的發(fā)作無法準確預(yù)測，其中，喉部發(fā)生水腫時進展迅速，若搶救不及時，平均4.6小時可導(dǎo)致患者窒息死亡。據(jù)統(tǒng)計，我國有59％的遺傳性血管性水腫患者發(fā)生過喉頭水腫，其致死率最高可達40%，嚴重威脅患者生命。作為全球首個針對遺傳性血管性水腫（HAE）的單克隆抗體（mAb）藥物^,，拉那利尤單抗可靶向抑制患者體內(nèi)活化的血漿激肽釋放酶，降低患者因頻繁且不可預(yù)測的急性水腫發(fā)作帶來的疾病負擔。

據(jù)國家醫(yī)保局公布的結(jié)果顯示：本次調(diào)整，共有111個藥品新增進入目錄，3個藥品被調(diào)出目錄。從談判和降價情況看，147個目錄外藥品參與談判和競價（含目錄內(nèi)藥品續(xù)約談判），121個藥品談判或競價成功，總體成功率達82.3%，創(chuàng)歷史新高。談判和競價新準入的藥品，價格平均降幅達60.1%，與往年持平。

標簽： 醫(yī)保目錄調(diào)整 罕見病用藥